Pesquisas em andamento com sangue de cordão umbilical para distúrbios do neurodesenvolvimento
Um resumo dos estudos da Duke University, Carolina do Norte, EUA.
História
Há mais de 18 anos a Duke University Medical Center (Duke) estuda terapias com células-tronco para crianças com distúrbios do neurodesenvolvimento. Durante esse período, a Duke inscreveu centenas de crianças em 19 ensaios clínicos usando células do sangue do cordão umbilical ou do tecido do cordão umbilical.
Duke e o Programa de Acesso Expandido (EAP)
Aprovado pelo FDA, o programa permite que pacientes com doenças graves tenham acesso a terapias que ainda não foram totalmente aprovadas para o mercado. O EAP permite que as crianças recebam infusões com seu próprio sangue do cordão umbilical ou de um irmão.
Sobre os transtornos tratados
O EAP da Duke abrange uma ampla variedade de condições de neurodesenvolvimento, incluindo: encefalopatia hipóxico-isquêmica (EHI), hidrocefalia, apraxia, paralisia cerebral (PC) e transtorno do espectro autista (TEA), entre outros.
Células-tronco do sangue do cordão umbilical
A hipótese a ser validada nos estudos seria de que os monócitos CD14+ (células presentes no sangue do cordão umbilical) modulariam a inflamação neurológica e/ou outras anormalidades imunológicas, melhorando, assim, as funções e o comportamento do cérebro, como a comunicação social.
A seguir, resumimos os ensaios da Duke University que usaram especificamente células do sangue do cordão umbilical para tratar distúrbios do neurodesenvolvimento.
| Diagnóstico, status | Resultados de ensaios clínicos |
|---|---|
| Lesões cerebrais adquiridas, publicado em 2010. | 184 crianças com várias doenças cerebrais de 2004 a 2009. Procedimento demonstrado ser seguro e viável. |
| Hidrocefalia, concluído e publicado em 2015. | Infusões de sangue de cordão autólogo realizadas em 76 bebês nascidos com hidrocefalia de 2006 a 2014. O procedimento foi seguro e viável. |
| Encefalopatia hipóxica isquêmica (EHI), concluído e publicado em 2014. | Infusões autólogas de sangue do cordão a 23 bebês nascidos de 2009 a 2012. Em 1 ano, a taxa de sobrevivência foi de 74% nos pacientes que usaram sangue do cordão umbilical versus 41% que não usaram sangue do cordão. |
| Encefalopatia hipóxica isquêmica (EHI), concluído e publicado em 2020. | 16 bebês nascidos de 2015 a 2019 em um estudo randomizado, cego e controlado por placebo que inscreveu 37 bebês. Após 1 ano a sobrevida e a função apresentaram uma tendência melhor nos bebês que receberam o sangue do cordão umbilical. |
| Paralisia cerebral, concluído e publicado em 2017. | Infusão autóloga de sangue de cordão administrada a 63 crianças de 1 a 6 anos com PC. Estudo randomizado, cego e controlado por placebo entre 2010 e 2016. As crianças do grupo “sangue de cordão” tiveram melhoras na função motora e na conectividade cerebral total das vias motoras. |
| Paralisia cerebral, concluído e publicado em 2021. | 91 crianças com PC tratadas de 2018 a 2020. Melhora estatisticamente significativa nas habilidades motoras das crianças que receberam alta dose de sangue do cordão umbilical de um doador não aparentado. |
| Autismo, concluído e publicado em 2017. | Infusão de sangue de cordão autólogo administrada a 25 crianças com autismo. Vários escores comportamentais e medidas fisiológicas melhoraram durante o estudo. |
| Autismo, concluído e publicado em 2020. | De 2016 a 2019, foram tratadas 180 crianças. Para o subgrupo de crianças de 4 a 7 anos com QI acima de 70, o estudo mostrou melhorias significativas na escala de comunicação e desenvolvimento cerebral. |
Conclusão
A segurança das infusões de sangue do cordão umbilical foi comprovada de forma conclusiva. Os ensaios clínicos listados foram capazes de encontrar melhorias estatisticamente significativas nas pontuações de desempenho de crianças que receberam terapia com células do sangue do cordão umbilical para encefalopatia hipóxico-isquêmica (EHI), paralisia cerebral (PC) e transtorno do espectro autista (TEA). Estes ensaios clínicos foram publicados em vários artigos em jornais de medicina.
O estudo de paralisia cerebral mostrou que as crianças que receberam doses mais altas (acima de 20 milhões de células/kg) tiveram melhoras significativas da conectividade normal do cérebro.
No caso do autismo, o estudo randomizado controlado mostrou que o uso das células-tronco pode ser uma terapia eficaz para crianças com TEA e sem déficit intelectual (QI > 70). Em situações como essa, o centro de pesquisa realizará mais estudos focados no subgrupo.
Referências:
- A phase II randomized clinical trial of the safety and efficacy of intravenous umbilical cord blood infusion for treatment of children with autism spectrum disorder. The Journal of Pediatrics, 2020 Jul;222:164-173.e5.
- Sun, J. M., Song, A. W., Case, L. E., Mikati, M. A., Gustafson, K. E., Simmons, R., Goldstein, R., Petry, J., McLaughlin, C., Waters-Pick, B., Chen, L. W., Wease, S., Blackwell, B., Worley, G., Troy, J. and Kurtzberg, J. (2017), Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. STEM CELLS Translational Medicine. doi:10.1002/sctm.17-0102
- Parents Guide Cord Blood. 2023. Células-tronco do Cordão Umbilical. Disponível em: https://parentsguidecordblood.org/