CÉLULA-TRONCO

Doenças Tratáveis

Conheça o que já é tratado com célula-tronco e o que está em pesquisa

As doenças listadas abaixo já são tratadas com transplante de células-tronco hematopoiéticas, encontradas em maior quantidade no sangue do cordão umbilical. São tratamentos de terapia celular padrão, já utilizados rotineiramente no tratamento de doenças. Para algumas doenças, o transplante de célula-tronco é a única terapia, e em outras ele é empregado apenas quando as terapias de linha de frente falharam ou a doença é muito agressiva.

Leucemia Aguda

1. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
2. Leucemia mielóide aguda (LMA)
3. Leucemia aguda bifenotípica
4. Leucemia aguda Indiferenciada

Leucemia Crônica

5. Leucemia mielóide crônica (LMC)
6. Leucemia linfocítica crônica (LLC)
7. Leucemia mielóide crônica juvenil (JCML)
8. Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)

Síndromes mielodisplásicas ( Mielodisplasia, às vezes é chamada de pré-leucemia)

9. Anemia refratária (AR)
10. Anemia refratária com sideroblastos em anel (ARSA)
11. Anemia refratária com excesso de blastos (AREB)
12. Anemia refratária com excesso de blastos em transformação (AREB-T)
13. Leucemia mielomonocítica crônica (LMMC)

Linfomas

14. Linfoma de Hodgkin
15. Linfoma não-Hodgkin ( linfoma de Burkitt )

Anemias (anemia é uma deficiência ou malformação de células vermelhas)

16. Anemia aplástica
17. Anemia diseritropoiéticos congênita
18. Anemia de Fanconi
19. Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
20. Aplasia pura de células vermelhas

Alterações herdadas de glóbulos vermelhos

21. Beta talassemia major
22. Anemia de Blackfan-Diamond
23. Aplasia pura de células vermelhas
24. Doença Falciforme

Anormalidades herdadas de plaquetas

25. Trombocitopenia congênita
26. Trombastenia de Glanzmann

Doenças hereditárias do sistema imunológico – Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)

27. SCID com deficiência em adenosina deaminase (ADA-SCID)
28. SCID ligada ao X
29. SCID com ausência de células T & B
30. SCID com ausência de células T, células B normais
31. Síndrome Omenn

Doenças hereditárias do sistema imunitário – neutropenias

32. Síndrome de Kostmann
33. Mielocatexia

Doenças hereditárias do sistema imunitário – outras

34. Ataxia-telangiectasia
35. Síndrome do linfócitos nu
36. Imunodeficiência comum variável
37. Síndrome de DiGeorge
38. Linfo hemofagocítica
39. Deficiência de adesão leucocitária
40. Transtornos Linfoproliferativos (LPD)
41. Desordem linfoproliferativa ligada ao X
42. Síndrome de Wiskott-Aldrich

Distúrbios mieloproliferativos

43. Mielofibrose aguda
44. Metaplasia mielóide idiopática (mielofibrose)
45. Policitemia Vera
46. Trombocitemia essencial

Distúrbios dos fagócitos

47. Síndrome de Chediak-Higashi
48. Doença granulomatosa crônica
49. Deficiência de actina nos neutrófilos
50. Disgenesia reticular

Câncer de medula óssea

51. Mieloma Múltiplo
52. Leucemia de células plasmáticas
53. Macroglobulinemia Waldenstrom

Doenças hereditárias que afetam o sistema imunitário e outros órgãos

54. Hipoplasia cartilagem – cabelo
55. Doença de Gunther (porfiria eritropoiética)
56. Síndrome de Hermansky-Pudlak
57. Síndrome de Pearson
58. Síndrome de Shwachman-Diamond
59. Mastocitose sistêmica

Doenças hereditárias do metabolismo

60. Mucopolissacaridoses (MPS)
61. Síndrome de Hurler (MPS-IH)
62. Scheie (MPS-IS)
63. Síndrome de Hunter (MPS-II)
64. Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
65. Morquio Síndrome (MPS-IV)
66. Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
67. Síndrome de Sly, beta-glucuronidase Deficiência (MPS-VII)
68. Mucolipidose II (i-Cell Disease)

Distúrbios leucodistróficos

69. Adrenoleucodistrofia (ALD) / adrenomieloneuropatia (AMN)
70. Doença de Krabbe (Leucodistrofia celular globóide)
71. Leucodistrofia Metacromática
72. Pelizaeus-Merzbacher

Doenças por armazenamento dos lisossomos

73. Doença de Niemann-Pick
74. Doença de Sandhoff
75. Doença de Wolman

Desordens metabólicas hereditárias – Outros

76. Síndrome de Lesch-Nyhan
77. Osteopetrose

Tumores sólidos que não sejam originários do sangue ou do sistema imunológico

78. Neuroblastoma
79. Retinoblastoma

Estas são doenças para as quais os tratamentos com células-tronco parecem ser benéficos, mas ainda não foram adotados como terapia padrão. Para algumas destas doenças, os transplantes de células-tronco apenas retardam a progressão da doença, mas não produzem a cura. Para outras, os tratamentos de doenças com célula-tronco podem ajudar a efetuar uma cura, mas são necessárias mais pesquisas para determinar os pacientes que seriam os melhores candidatos para a terapia com células-tronco, a dose de células-tronco ideal, o melhor método de infusão celular, etc.

Nos Estados Unidos e também no Brasil, os pacientes com estes diagnósticos só podem ter acesso à terapia com células-tronco se estiverem matriculados em um ensaio clínico (participando de uma pesquisa). Os pacientes que procuram uma avaliação para a sua situação podem consultar o site do governo americano www.clinicalTrials.gov.

As fases de ensaios clínicos (pesquisas em seres humanos) são definidas como se segue:

Fase 1: Estudo de segurança, para ver se o processo, ou fármaco, é bem tolerado e seguro para o paciente.
Fase 2: Maior número de pacientes incluídos no estudo para medir a eficácia do novo tratamento contra um grupo de controle.
Fase 3: Estudo com grande número de pacientes para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dosagem e administração, e para controlar os efeitos secundários anteriores para autorização como tratamento disponível à população e lançamento no mercado.
Fase 4: Estudos pós-comercialização para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e uso otimizado.

Doenças Autoimunes

1.Doença do Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)

a. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – pediátricos: Prochymal ™ – com células mesenquimais (encontradas em maior quantidade no tecido do cordão umbilical). Clique aqui e veja as diferenças entre as células-tronco
b. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – adulto: Prochymal™ – células mesenquimais
c. Renais transplantados ccom células-tronco de doador de medula óssea alogênico

2. Diabetes Tipo, 1 (anteriormente chamado de diabetes juvenil)

a. Publicado Fase 1 do experimento: células-tronco de cordão autólogos
b. Matriculando pacientes Fase 1 do experimento: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
c. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
d. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical alogênicos

3. Aprovado Fase 2 Trial: alogênico Prochymal™ – células mesenquimais

4. Doença de Crohn

a. Ensaio de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta, (este foi primeiro ensaio de células da placenta aprovado pela FDA )
b. Ensaio clínico de fase 2 autólogo: transplantes de células-tronco
c. Ensaio clínico de fase 3 alogênico: Prochymal™ – células mesenquimais
d. Ensaio clínico de fase 3 autólogo: ASTIC
e. Retocolite ulcerativa fase 2 alogênico: células-tronco adultas MultiStem™ preparadas por Athersys

5. Artrite reumatóide

a. Ensaio clínico de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta

6. Lúpus

a. Teste autólogo: as células-tronco do sangue periférico
b. Estudo de laboratório em camundongos: MSC alogênico de sangue do cordão umbilical

7. Esclerose múltipla (esse distúrbio pode ser categorizado como autoimune ou neurológico)

a. Europeu 2006 – retrospectiva medula óssea autóloga
b. Europeu 2010 de revisão de várias doenças autoimunes – autólogo de medula óssea

Doenças Cardiovasculares

1. Reparação cardíaca e recuperação

a. Artigo de revisão: aplicações adultas de medula óssea autóloga
b. Relatório cardiomiopatia caso: sangue do cordão umbilical alogênico & MSC placentária
c. Desenvolvimento de tratamento de ataque cardíaco com sangue do cordão umbilical alogênico
d. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – UK NHS, REGEN-AMI
e. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Eli Lilly et al, REPAIR-AMI
f. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Miltenyi Biotec GmbH, Perfeito
g. Ensaio de Fase 3: medula óssea autólogo – FCB-Pharmicell, SEED MSC
h. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- México Natnl. Coração Inst., Tracia
i. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- U. Oulu na Finlândia
j. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Royan Inst. Irã
k. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Baxter Renovar ™
l. Trial: MSC alogênico para o coração ataques Mesoblast Revascor ™

2. Defeitos congênitos do coração (os de nascença mais comuns)

a. Primeiro ensaio clínico de enxertos vasculares cultivados a partir de células autólogas
b. Trial: efeitos colaterais neurológicos de sangue do cordão umbilical autólogo na Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)
c. Julgamento publicado: sangue do cordão umbilical autólogo para a cirurgia de coração aberto

3. Isquemia crítica

a. Ensaio de Fase 3: A medula óssea autóloga – preparado por Aastrom Biociências™
b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico

4. Doença de Buerger

a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico

5. Acidente Vascular Cerebral Isquêmico

a. Artigo de revisão
b. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais autólogas
c. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais alogênicas
d. Ensaio de Fase 2: alogênico de células-tronco da placenta – preparados pela Celgene
e. Ensaio de Fase 2: células-tronco MultiStem™ alogênico de medula óssea e outros tecidos adultos preparado por Athersys
f.Ensaio de Fase 1: sangue do Cordão alogênico

Doenças Neurológicas

1. Paralisia cerebral

a. Publicado Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo
b. Matriculando pacientes fase 2, em Duque Medical Center, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo para PC espástica
c. Matriculando pacientes fase 2 na Medical College of Georgia, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo
d. Matriculando pacientes em Monterrey, México: sangue do cordão umbilical placentário autólogo & blood para hipóxia
e. Ensaio clínico de fase 2 à espera de aprovação na Austrália: sangue do cordão umbilical autólogo
f. Matriculando pacientes fase 2 na Coréia: sangue do cordão alogênico

2. Encefalopatia hipóxico isquêmica (HIE)

a. Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo dentro de 2 semanas do nascimento

3. Autismo

a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão

4. Traumatismo crânio-encefálico (TCE é a causa mais comum de morte em crianças pequenas)

a. Ensaio de Fase 1: A medula óssea autóloga
b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo

5. Lesão Medular (LM)

a. Publicado Fase 1 do experimento: medula óssea autóloga
b. Relato de Caso e Revisão: medula óssea alogênica
c. Teste planejado: sangue do cordão alogênico
d. (Aparte: o primeiro ensaio clínico com células-tronco embrionárias é por essa condição)

6. Perda auditiva (adquirida neurossensorial)

a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
b. Pesquisas anteriores em animais

7. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

a. Ensaio de Fase 1: autólogos com células-tronco mesenquimais (MSC) da medula óssea
b. Artigo de revisão
c. Publicado relato de caso – sangue do cordão umbilical alogênico

8. Esclerodermia

a. Estudo SCOT

9. Doença de Alzheimer

a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico

10. Misc. “Condições degenerativas”

a. Estudo de segurança publicado: sangue do cordão alogênico

Doenças Ortopédicas

1. Reparação de fenda palatina (alveolar)

a. Estudo publicado: semeadura de andaime com células-tronco da medula óssea autólogas é o preferido para enxerto ósseo

2. Reparação da cartilagem

a. Ensaio de Fase 3: sangue do cordão alogênico preparado por Medipost™

Células-tronco e terapia genética para doenças hereditárias

(todas as terapias são autólogas)

1. Adrenoleucodistrofia cerebral
2. Fibrose cística
3. Anemia de Fanconi
4. Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)
5. Anemia Falciforme
6. Talassemia
7. Síndrome de Wiskott-Aldrich
8. Distrofia Muscular de Duchenne

a. Julgamento humano em Ohio, EUA: terapia genética
b. Julgamento humano, em Milão, Itália: terapia genética
c. Artigos de Giulio Cossu Dr., PI de julgamento humano em Milão
d.Distrofia muscular – Associação newsletter (MDA) em marcos na pesquisa

9. Distrofia muscular de Becker

a. Ensaio humano: a terapia genética

Transplante de células-tronco para doenças hereditárias adicionais (todas as terapias são alogênicas)

1. Epidermólise Bolhosa
2. Doenças por armazenamento dos lisossomos (em transplante de útero)

Transplante de células-tronco para novas indicações (todas as terapias são alogênicas)

1. HIV – “paciente de Berlin” revista médica, CNN relatório

São doenças para as quais os tratamentos com células-tronco ainda não foram testados em seres humanos. Estes estudos são conduzidos em laboratório, quer com culturas de células ou em animais que imitam a doença humana.

Terapia Gênica e células-tronco (todas as terapias são autólogas)

1. Isquemia crítica

a. Modelo de camundongo: ligar genes para construir nova vasos sanguíneos publicação , artigo ADA

Transtornos neurológicos

1. Doença de Alzheimer

2. Doença de Parkinson

Medicina Regenerativa

1. Coração

a. Crescimento das células do músculo cardíaco a partir de sangue do cordão umbilical alogênico

2. Fígado

a. Crescimento celular
b. Cirrose

Auto-Imune

1. Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)

a. Publicado 2 relatos de caso: alogênico MSC

2. Diabetes Tipo 1

a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico

3. Esclerose Múltipla

a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico

Cardiovascular

1. Isquemia crítica

a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico

2. Infarto

a. Pesquisa Clínica: MSC
alogênico

Neurológica

1. Ataxia hereditária

a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
b. Teste Publicado: MSC alogênico – Misc.

Medicina Regenerativa

1. Fígado

a. cirrose

2. Queimaduras

a. Alogênico MSC

RECEBA AS ÚLTIMAS NOVIDADES:  

© Copyright 2018 CORDCELL. Todos os direitos reservados.
Desenvolvimento: mufasa