Doenças Tratáveis

Terapias padrão

As doenças listadas abaixo já são tratadas com transplante de células-tronco hematopoiéticas, encontradas em maior quantidade no sangue do cordão umbilical. São tratamentos de terapia celular padrão, já utilizados rotineiramente no tratamento de doenças. Para algumas doenças, o transplante de célula-tronco é a única terapia, e em outras ele é empregado apenas quando as terapias de linha de frente falharam ou a doença é muito agressiva.

 Leucemia Aguda

• 1. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
• 2. Leucemia mielóide aguda (LMA)
• 3. Leucemia aguda bifenotípica
• 4. Leucemia aguda Indiferenciada

 Leucemia Crônica

• 5. Leucemia mielóide crônica (LMC)
• 6. Leucemia linfocítica crônica (LLC)
• 7. Leucemia mielóide crônica juvenil (JCML)
• 8. Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)

 Síndromes mielodisplásicas ( Mielodisplasia, às vezes é chamada de pré-leucemia)

• 9. Anemia refratária (AR)
• 10. Anemia refratária com sideroblastos em anel (ARSA)
• 11. Anemia refratária com excesso de blastos (AREB)
• 12. Anemia refratária com excesso de blastos em transformação (AREB-T)
• 13. Leucemia mielomonocítica crônica (LMMC)

 Linfomas

• 14. Linfoma de Hodgkin
• 15. Linfoma não-Hodgkin ( linfoma de Burkitt )

 Anemias (anemia é uma deficiência ou malformação de células vermelhas)

• 16. Anemia aplástica
• 17. Anemia diseritropoiéticos congênita
• 18. Anemia de Fanconi
• 19. Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
• 20. Aplasia pura de células vermelhas

 Alterações herdadas de glóbulos vermelhos

• 21. Beta talassemia major
• 22. Anemia de Blackfan-Diamond
• 23. Aplasia pura de células vermelhas
• 24. Doença Falciforme

 Anormalidades herdadas de plaquetas

• 25. Trombocitopenia congênita
• 26. Trombastenia de Glanzmann

 Doenças hereditárias do sistema imunológico – Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)

• 27. SCID com deficiência em adenosina deaminase (ADA-SCID)
• 28. SCID ligada ao X
• 29. SCID com ausência de células T & B
• 30. SCID com ausência de células T, células B normais
• 31. Síndrome Omenn

 Doenças hereditárias do sistema imunitário – neutropenias

• 32. Síndrome de Kostmann
• 33. Mielocatexia

 Doenças hereditárias do sistema imunitário – outras

• 34. Ataxia-telangiectasia
• 35. Síndrome do linfócitos nu
• 36. Imunodeficiência comum variável
• 37. Síndrome de DiGeorge
• 38. Linfo hemofagocítica
• 39. Deficiência de adesão leucocitária
• 40. Transtornos Linfoproliferativos (LPD)
• 41. Desordem linfoproliferativa ligada ao X
• 42. Síndrome de Wiskott-Aldrich

 Distúrbios mieloproliferativos

• 43. Mielofibrose aguda
• 44. Metaplasia mielóide idiopática (mielofibrose)
• 45. Policitemia Vera
• 46. Trombocitemia essencial

 Distúrbios dos fagócitos

• 47. Síndrome de Chediak-Higashi
• 48. Doença granulomatosa crônica
• 49. Deficiência de actina nos neutrófilos
• 50. Disgenesia reticular

 Câncer de medula óssea

• 51. Mieloma Múltiplo
• 52. Leucemia de células plasmáticas
• 53. Macroglobulinemia Waldenstrom

 Doenças hereditárias que afetam o sistema imunitário e outros órgãos

• 54. Hipoplasia cartilagem – cabelo
• 55. Doença de Gunther (porfiria eritropoiética)
• 56. Síndrome de Hermansky-Pudlak
• 57. Síndrome de Pearson
• 58. Síndrome de Shwachman-Diamond
• 59. Mastocitose sistêmica

 Doenças hereditárias do metabolismo

• 60. Mucopolissacaridoses (MPS)
• 61. Síndrome de Hurler (MPS-IH)
• 62. Scheie (MPS-IS)
• 63. Síndrome de Hunter (MPS-II)
• 64. Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
• 65. Morquio Síndrome (MPS-IV)
• 66. Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
• 67. Síndrome de Sly, beta-glucuronidase Deficiência (MPS-VII)
• 68. Mucolipidose II (i-Cell Disease)

 Distúrbios leucodistróficos

• 69. Adrenoleucodistrofia (ALD) / adrenomieloneuropatia (AMN)
• 70. Doença de Krabbe (Leucodistrofia celular globóide)
• 71. Leucodistrofia Metacromática
• 72. Pelizaeus-Merzbacher

 Doenças por armazenamento dos lisossomos

• 73. Doença de Niemann-Pick
• 74. Doença de Sandhoff
• 75. Doença de Wolman

 Desordens metabólicas hereditárias – Outros

• 76. Síndrome de Lesch-Nyhan
• 77. Osteopetrose

 Tumores sólidos que não sejam originários do sangue ou do sistema imunológico

• 78. Neuroblastoma
• 79. Retinoblastoma

Terapias em ensaios clínicos

Estas são doenças para as quais os tratamentos com células-tronco parecem ser benéficos, mas ainda não foram adotados como terapia padrão. Para algumas destas doenças, os transplantes de células-tronco apenas retardam a progressão da doença, mas não produzem a cura. Para outras, os tratamentos de doenças com célula-tronco podem ajudar a efetuar uma cura, mas são necessárias mais pesquisas para determinar os pacientes que seriam os melhores candidatos para a terapia com células-tronco, a dose de células-tronco ideal, o melhor método de infusão celular, etc.

Nos Estados Unidos e também no Brasil, os pacientes com estes diagnósticos só podem ter acesso à terapia com células-tronco se estiverem matriculados em um ensaio clínico (participando de uma pesquisa). Os pacientes que procuram uma avaliação para a sua situação podem consultar o site do governo americano www.clinicalTrials.gov.

As fases de ensaios clínicos (pesquisas em seres humanos) são definidas como se segue:

• Fase 1:Estudo de segurança, para ver se o processo, ou fármaco, é bem tolerado e seguro para o paciente.
• Fase 2:Maior número de pacientes incluídos no estudo para medir a eficácia do novo tratamento contra um grupo de controle.
• Fase 3:Estudo com grande número de pacientes para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dosagem e administração, e para controlar os efeitos secundários anteriores para autorização como tratamento disponível à população e lançamento no mercado.
• Fase 4:Estudos pós-comercialização para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e uso otimizado.

 Doenças Autoimunes

• 1.Doença do Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
  • a. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – pediátricos: Prochymal ™ – com células mesenquimais (encontradas em maior quantidade no tecido do cordão umbilical). Clique aqui e veja as diferenças entre as células-tronco
  • b. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – adulto: Prochymal™ – células mesenquimais
  • c. Renais transplantados ccom células-tronco de doador de medula óssea alogênico
• 2. Diabetes Tipo, 1 (anteriormente chamado de diabetes juvenil)
  • a. Publicado Fase 1 do experimento: células-tronco de cordão autólogos
  • b. Matriculando pacientes Fase 1 do experimento: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
  • c. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
  • d. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical alogênicos
• 3. Aprovado Fase 2 Trial: alogênico Prochymal™ – células mesenquimais
• 4. Doença de Crohn
  • a. Ensaio de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta, (este foi primeiro ensaio de células da placenta aprovado pela FDA )
  • b. Ensaio clínico de fase 2 autólogo: transplantes de células-tronco
  • c. Ensaio clínico de fase 3 alogênico: Prochymal™ – células mesenquimais
  • d. Ensaio clínico de fase 3 autólogo: ASTIC
  • e. Retocolite ulcerativa fase 2 alogênico: células-tronco adultas MultiStem™ preparadas por Athersys
• 5. Artrite reumatóide
  • a. Ensaio clínico de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta
• 6. Lúpus
  • a. Teste autólogo: as células-tronco do sangue periférico
  • b. Estudo de laboratório em camundongos: MSC alogênico de sangue do cordão umbilical
• 7. Esclerose múltipla (esse distúrbio pode ser categorizado como autoimune ou neurológico)
  • a. Europeu 2006 – retrospectiva medula óssea autóloga
  • b. Europeu 2010 de revisão de várias doenças autoimunes – autólogo de medula óssea

 Doenças Cardiovasculares

• 1. Reparação cardíaca e recuperação
  • a. Artigo de revisão: aplicações adultas de medula óssea autóloga
  • b. Relatório cardiomiopatia caso: sangue do cordão umbilical alogênico & MSC placentária
  • c. Desenvolvimento de tratamento de ataque cardíaco com sangue do cordão umbilical alogênico
  • d. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – UK NHS, REGEN-AMI
  • e. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Eli Lilly et al, REPAIR-AMI
  • f. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Miltenyi Biotec GmbH, Perfeito
  • g. Ensaio de Fase 3: medula óssea autólogo – FCB-Pharmicell, SEED MSC
  • h. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- México Natnl. Coração Inst., Tracia
  • i. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- U. Oulu na Finlândia
  • j. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Royan Inst. Irã
  • k. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Baxter Renovar ™
  • l. Trial: MSC alogênico para o coração ataques Mesoblast Revascor ™
• 2. Defeitos congênitos do coração (os de nascença mais comuns)
  • a. Primeiro ensaio clínico de enxertos vasculares cultivados a partir de células autólogas
  • b. Trial: efeitos colaterais neurológicos de sangue do cordão umbilical autólogo na Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)
  • c. Julgamento publicado: sangue do cordão umbilical autólogo para a cirurgia de coração aberto
• 3. Isquemia crítica
  • a. Ensaio de Fase 3: A medula óssea autóloga – preparado por Aastrom Biociências™
  • b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
• 4. Doença de Buerger
  • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
• 5. Acidente Vascular Cerebral Isquêmico
  • a. Artigo de revisão
  • b. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais autólogas
  • c. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais alogênicas
  • d. Ensaio de Fase 2: alogênico de células-tronco da placenta – preparados pela Celgene
  • e. Ensaio de Fase 2: células-tronco MultiStem™ alogênico de medula óssea e outros tecidos adultos preparado por Athersys
  • f.Ensaio de Fase 1: sangue do Cordão alogênico

 Doenças Neurológicas

• 1. Paralisia cerebral
  • a. Publicado Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo
  • b. Matriculando pacientes fase 2, em Duque Medical Center, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo para PC espástica
  • c. Matriculando pacientes fase 2 na Medical College of Georgia, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo
  • d. Matriculando pacientes em Monterrey, México: sangue do cordão umbilical placentário autólogo & blood para hipóxia
  • e. Ensaio clínico de fase 2 à espera de aprovação na Austrália: sangue do cordão umbilical autólogo
  • f. Matriculando pacientes fase 2 na Coréia: sangue do cordão alogênico
• 2. Encefalopatia hipóxico isquêmica (HIE)
  • a. Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo dentro de 2 semanas do nascimento
• 3. Autismo
  • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão
• 4. Traumatismo crânio-encefálico (TCE é a causa mais comum de morte em crianças pequenas)
  • a. Ensaio de Fase 1: A medula óssea autóloga
  • b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
• 5. Lesão Medular (LM)
  • a. Publicado Fase 1 do experimento: medula óssea autóloga
  • b. Relato de Caso e Revisão: medula óssea alogênica
  • c. Teste planejado: sangue do cordão alogênico
  • d. (Aparte: o primeiro ensaio clínico com células-tronco embrionárias é por essa condição)
• 6. Perda auditiva (adquirida neurossensorial)
  • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
  • b. Pesquisas anteriores em animais
• 7. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
  • a. Ensaio de Fase 1: autólogos com células-tronco mesenquimais (MSC) da medula óssea
  • b. Artigo de revisão
  • c. Publicado relato de caso – sangue do cordão umbilical alogênico
• 8. Esclerodermia
  • a. Estudo SCOT
• 9. Doença de Alzheimer
  • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
• 10. Misc. “Condições degenerativas”
  • a. Estudo de segurança publicado: sangue do cordão alogênico

 Doenças Ortopédicas

• 1. Reparação de fenda palatina (alveolar)
  • a. Estudo publicado: semeadura de andaime com células-tronco da medula óssea autólogas é o preferido para enxerto ósseo
• 2. Reparação da cartilagem
  • a. Ensaio de Fase 3: sangue do cordão alogênico preparado por Medipost™

 Células-tronco e terapia genética para doenças hereditárias (todas as terapias são autólogas)

• 1. Adrenoleucodistrofia cerebral
• 2. Fibrose cística
• 3. Anemia de Fanconi
• 4. Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)
• 5. Anemia Falciforme
• 6. Talassemia
• 7. Síndrome de Wiskott-Aldrich
• 8. Distrofia Muscular de Duchenne
  • a. Julgamento humano em Ohio, EUA: terapia genética
  • b. Julgamento humano, em Milão, Itália: terapia genética
  • c. Artigos de Giulio Cossu Dr., PI de julgamento humano em Milão
  • d.Distrofia muscular – Associação newsletter (MDA) em marcos na pesquisa
• 9. Distrofia muscular de Becker
  • a. Ensaio humano: a terapia genética

 Transplante de células-tronco para doenças hereditárias adicionais (todas as terapias são alogênicas)

• 1. Epidermólise Bolhosa
• 2. Doenças por armazenamento dos lisossomos (em transplante de útero)

 Transplante de células-tronco para novas indicações (todas as terapias são alogênicas)

• 1. HIV – “paciente de Berlin” revista médica, CNN relatório

Tratamentos experimentais

São doenças para as quais os tratamentos com células-tronco ainda não foram testados em seres humanos. Estes estudos são conduzidos em laboratório, quer com culturas de células ou em animais que imitam a doença humana.

 Terapia Gênica e células-tronco (todas as terapias são autólogas)

• 1. Isquemia crítica
  • a. Modelo de camundongo: ligar genes para construir nova vasos sanguíneos publicação , artigo ADA

 Transtornos neurológicos

• 1. Doença de Alzheimer
• 2. Doença de Parkinson

 Medicina Regenerativa

• 1. Coração
  • a. Crescimento das células do músculo cardíaco a partir de sangue do cordão umbilical alogênico
• 2. Fígado
  • a. Crescimento celular
  • b. Cirrose

Ensaios clínicos com células-tronco de tecido do cordão

 Auto-Imune

• 1. Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
  • a. Publicado 2 relatos de caso: alogênico MSC
• 2. Diabetes Tipo 1
  • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
• 3. Esclerose Múltipla
  • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico

 Cardiovascular

• 1. Isquemia crítica
  • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
• 2. Infarto
  • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico

 Neurológica

• 1. Ataxia hereditária
  • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
  • b. Teste Publicado: MSC alogênico – Misc.

 Medicina Regenerativa

• 1. Fígado
  • a. cirrose
• 2. Queimaduras
  • a. Alogênico MSC