Doenças Tratáveis

Conheça o que já é tratado com célula-tronco e o que está em pesquisa

Boas notícias médicas para a família

Terapias padrão

As doenças listadas abaixo já são tratadas com transplante de células-tronco hematopoiéticas, encontradas em maior quantidade no sangue do cordão umbilical. São tratamentos de terapia celular padrão, já utilizados rotineiramente no tratamento de doenças. Para algumas doenças, o transplante de célula-tronco é a única terapia, e em outras ele é empregado apenas quando as terapias de linha de frente falharam ou a doença é muito agressiva.

 Leucemia Aguda
  • 1. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
  • 2. Leucemia mielóide aguda (LMA)
  • 3. Leucemia aguda bifenotípica
  • 4. Leucemia aguda Indiferenciada
 Leucemia Crônica
  • 5. Leucemia mielóide crônica (LMC)
  • 6. Leucemia linfocítica crônica (LLC)
  • 7. Leucemia mielóide crônica juvenil (JCML)
  • 8. Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
 Síndromes mielodisplásicas ( Mielodisplasia, às vezes é chamada de pré-leucemia)
  • 9. Anemia refratária (AR)
  • 10. Anemia refratária com sideroblastos em anel (ARSA)
  • 11. Anemia refratária com excesso de blastos (AREB)
  • 12. Anemia refratária com excesso de blastos em transformação (AREB-T)
  • 13. Leucemia mielomonocítica crônica (LMMC)
 Linfomas
  • 14. Linfoma de Hodgkin
  • 15. Linfoma não-Hodgkin ( linfoma de Burkitt )
 Anemias (anemia é uma deficiência ou malformação de células vermelhas)
  • 16. Anemia aplástica
  • 17. Anemia diseritropoiéticos congênita
  • 18. Anemia de Fanconi
  • 19. Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
  • 20. Aplasia pura de células vermelhas
 Alterações herdadas de glóbulos vermelhos
  • 21. Beta talassemia major
  • 22. Anemia de Blackfan-Diamond
  • 23. Aplasia pura de células vermelhas
  • 24. Doença Falciforme
 Anormalidades herdadas de plaquetas
  • 25. Trombocitopenia congênita
  • 26. Trombastenia de Glanzmann
 Doenças hereditárias do sistema imunológico – Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)
  • 27. SCID com deficiência em adenosina deaminase (ADA-SCID)
  • 28. SCID ligada ao X
  • 29. SCID com ausência de células T & B
  • 30. SCID com ausência de células T, células B normais
  • 31. Síndrome Omenn
 Doenças hereditárias do sistema imunitário – neutropenias
  • 32. Síndrome de Kostmann
  • 33. Mielocatexia
 Doenças hereditárias do sistema imunitário – outras
  • 34. Ataxia-telangiectasia
  • 35. Síndrome do linfócitos nu
  • 36. Imunodeficiência comum variável
  • 37. Síndrome de DiGeorge
  • 38. Linfo hemofagocítica
  • 39. Deficiência de adesão leucocitária
  • 40. Transtornos Linfoproliferativos (LPD)
  • 41. Desordem linfoproliferativa ligada ao X
  • 42. Síndrome de Wiskott-Aldrich
 Distúrbios mieloproliferativos
  • 43. Mielofibrose aguda
  • 44. Metaplasia mielóide idiopática (mielofibrose)
  • 45. Policitemia Vera
  • 46. Trombocitemia essencial
 Distúrbios dos fagócitos
  • 47. Síndrome de Chediak-Higashi
  • 48. Doença granulomatosa crônica
  • 49. Deficiência de actina nos neutrófilos
  • 50. Disgenesia reticular
 Câncer de medula óssea
  • 51. Mieloma Múltiplo
  • 52. Leucemia de células plasmáticas
  • 53. Macroglobulinemia Waldenstrom
 Doenças hereditárias que afetam o sistema imunitário e outros órgãos
  • 54. Hipoplasia cartilagem – cabelo
  • 55. Doença de Gunther (porfiria eritropoiética)
  • 56. Síndrome de Hermansky-Pudlak
  • 57. Síndrome de Pearson
  • 58. Síndrome de Shwachman-Diamond
  • 59. Mastocitose sistêmica
 Doenças hereditárias do metabolismo
  • 60. Mucopolissacaridoses (MPS)
  • 61. Síndrome de Hurler (MPS-IH)
  • 62. Scheie (MPS-IS)
  • 63. Síndrome de Hunter (MPS-II)
  • 64. Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
  • 65. Morquio Síndrome (MPS-IV)
  • 66. Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • 67. Síndrome de Sly, beta-glucuronidase Deficiência (MPS-VII)
  • 68. Mucolipidose II (i-Cell Disease)
 Distúrbios leucodistróficos
  • 69. Adrenoleucodistrofia (ALD) / adrenomieloneuropatia (AMN)
  • 70. Doença de Krabbe (Leucodistrofia celular globóide)
  • 71. Leucodistrofia Metacromática
  • 72. Pelizaeus-Merzbacher
 Doenças por armazenamento dos lisossomos
  • 73. Doença de Niemann-Pick
  • 74. Doença de Sandhoff
  • 75. Doença de Wolman
 Desordens metabólicas hereditárias – Outros
  • 76. Síndrome de Lesch-Nyhan
  • 77. Osteopetrose
 Tumores sólidos que não sejam originários do sangue ou do sistema imunológico
  • 78. Neuroblastoma
  • 79. Retinoblastoma
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Terapias em ensaios clínicos

Estas são doenças para as quais os tratamentos com células-tronco parecem ser benéficos, mas ainda não foram adotados como terapia padrão. Para algumas destas doenças, os transplantes de células-tronco apenas retardam a progressão da doença, mas não produzem a cura. Para outras, os tratamentos de doenças com célula-tronco podem ajudar a efetuar uma cura, mas são necessárias mais pesquisas para determinar os pacientes que seriam os melhores candidatos para a terapia com células-tronco, a dose de células-tronco ideal, o melhor método de infusão celular, etc.

Nos Estados Unidos e também no Brasil, os pacientes com estes diagnósticos só podem ter acesso à terapia com células-tronco se estiverem matriculados em um ensaio clínico (participando de uma pesquisa). Os pacientes que procuram uma avaliação para a sua situação podem consultar o site do governo americano www.clinicalTrials.gov.

As fases de ensaios clínicos (pesquisas em seres humanos) são definidas como se segue:

  • Fase 1:Estudo de segurança, para ver se o processo, ou fármaco, é bem tolerado e seguro para o paciente.
  • Fase 2:Maior número de pacientes incluídos no estudo para medir a eficácia do novo tratamento contra um grupo de controle.
  • Fase 3:Estudo com grande número de pacientes para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dosagem e administração, e para controlar os efeitos secundários anteriores para autorização como tratamento disponível à população e lançamento no mercado.
  • Fase 4:Estudos pós-comercialização para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e uso otimizado.
 Doenças Autoimunes
  • 1.Doença do Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
    • a. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – pediátricos: Prochymal ™ – com células mesenquimais (encontradas em maior quantidade no tecido do cordão umbilical). Clique aqui e veja as diferenças entre as células-tronco
    • b. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – adulto: Prochymal™ – células mesenquimais
    • c. Renais transplantados ccom células-tronco de doador de medula óssea alogênico
  • 2. Diabetes Tipo, 1 (anteriormente chamado de diabetes juvenil)
    • a. Publicado Fase 1 do experimento: células-tronco de cordão autólogos
    • b. Matriculando pacientes Fase 1 do experimento: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
    • c. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
    • d. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical alogênicos
  • 3. Aprovado Fase 2 Trial: alogênico Prochymal™ – células mesenquimais
  • 4. Doença de Crohn
    • a. Ensaio de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta, (este foi primeiro ensaio de células da placenta aprovado pela FDA )
    • b. Ensaio clínico de fase 2 autólogo: transplantes de células-tronco
    • c. Ensaio clínico de fase 3 alogênico: Prochymal™ – células mesenquimais
    • d. Ensaio clínico de fase 3 autólogo: ASTIC
    • e. Retocolite ulcerativa fase 2 alogênico: células-tronco adultas MultiStem™ preparadas por Athersys
  • 5. Artrite reumatóide
    • a. Ensaio clínico de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta
  • 6. Lúpus
    • a. Teste autólogo: as células-tronco do sangue periférico
    • b. Estudo de laboratório em camundongos: MSC alogênico de sangue do cordão umbilical
  • 7. Esclerose múltipla (esse distúrbio pode ser categorizado como autoimune ou neurológico)
    • a. Europeu 2006 – retrospectiva medula óssea autóloga
    • b. Europeu 2010 de revisão de várias doenças autoimunes – autólogo de medula óssea
 Doenças Cardiovasculares
  • 1. Reparação cardíaca e recuperação
    • a. Artigo de revisão: aplicações adultas de medula óssea autóloga
    • b. Relatório cardiomiopatia caso: sangue do cordão umbilical alogênico & MSC placentária
    • c. Desenvolvimento de tratamento de ataque cardíaco com sangue do cordão umbilical alogênico
    • d. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – UK NHS, REGEN-AMI
    • e. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Eli Lilly et al, REPAIR-AMI
    • f. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Miltenyi Biotec GmbH, Perfeito
    • g. Ensaio de Fase 3: medula óssea autólogo – FCB-Pharmicell, SEED MSC
    • h. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- México Natnl. Coração Inst., Tracia
    • i. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- U. Oulu na Finlândia
    • j. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Royan Inst. Irã
    • k. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Baxter Renovar ™
    • l. Trial: MSC alogênico para o coração ataques Mesoblast Revascor ™
  • 2. Defeitos congênitos do coração (os de nascença mais comuns)
    • a. Primeiro ensaio clínico de enxertos vasculares cultivados a partir de células autólogas
    • b. Trial: efeitos colaterais neurológicos de sangue do cordão umbilical autólogo na Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)
    • c. Julgamento publicado: sangue do cordão umbilical autólogo para a cirurgia de coração aberto
  • 3. Isquemia crítica
    • a. Ensaio de Fase 3: A medula óssea autóloga – preparado por Aastrom Biociências™
    • b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
  • 4. Doença de Buerger
    • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
  • 5. Acidente Vascular Cerebral Isquêmico
    • a. Artigo de revisão
    • b. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais autólogas
    • c. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais alogênicas
    • d. Ensaio de Fase 2: alogênico de células-tronco da placenta – preparados pela Celgene
    • e. Ensaio de Fase 2: células-tronco MultiStem™ alogênico de medula óssea e outros tecidos adultos preparado por Athersys
    • f.Ensaio de Fase 1: sangue do Cordão alogênico
 Doenças Neurológicas
  • 1. Paralisia cerebral
    • a. Publicado Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo
    • b. Matriculando pacientes fase 2, em Duque Medical Center, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo para PC espástica
    • c. Matriculando pacientes fase 2 na Medical College of Georgia, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo
    • d. Matriculando pacientes em Monterrey, México: sangue do cordão umbilical placentário autólogo & blood para hipóxia
    • e. Ensaio clínico de fase 2 à espera de aprovação na Austrália: sangue do cordão umbilical autólogo
    • f. Matriculando pacientes fase 2 na Coréia: sangue do cordão alogênico
  • 2. Encefalopatia hipóxico isquêmica (HIE)
    • a. Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo dentro de 2 semanas do nascimento
  • 3. Autismo
    • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão
  • 4. Traumatismo crânio-encefálico (TCE é a causa mais comum de morte em crianças pequenas)
    • a. Ensaio de Fase 1: A medula óssea autóloga
    • b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
  • 5. Lesão Medular (LM)
    • a. Publicado Fase 1 do experimento: medula óssea autóloga
    • b. Relato de Caso e Revisão: medula óssea alogênica
    • c. Teste planejado: sangue do cordão alogênico
    • d. (Aparte: o primeiro ensaio clínico com células-tronco embrionárias é por essa condição)
  • 6. Perda auditiva (adquirida neurossensorial)
    • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
    • b. Pesquisas anteriores em animais
  • 7. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
    • a. Ensaio de Fase 1: autólogos com células-tronco mesenquimais (MSC) da medula óssea
    • b. Artigo de revisão
    • c. Publicado relato de caso – sangue do cordão umbilical alogênico
  • 8. Esclerodermia
    • a. Estudo SCOT
  • 9. Doença de Alzheimer
    • a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
  • 10. Misc. “Condições degenerativas”
    • a. Estudo de segurança publicado: sangue do cordão alogênico
 Doenças Ortopédicas
  • 1. Reparação de fenda palatina (alveolar)
    • a. Estudo publicado: semeadura de andaime com células-tronco da medula óssea autólogas é o preferido para enxerto ósseo
  • 2. Reparação da cartilagem
    • a. Ensaio de Fase 3: sangue do cordão alogênico preparado por Medipost™
 Células-tronco e terapia genética para doenças hereditárias (todas as terapias são autólogas)
  • 1. Adrenoleucodistrofia cerebral
  • 2. Fibrose cística
  • 3. Anemia de Fanconi
  • 4. Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)
  • 5. Anemia Falciforme
  • 6. Talassemia
  • 7. Síndrome de Wiskott-Aldrich
  • 8. Distrofia Muscular de Duchenne
    • a. Julgamento humano em Ohio, EUA: terapia genética
    • b. Julgamento humano, em Milão, Itália: terapia genética
    • c. Artigos de Giulio Cossu Dr., PI de julgamento humano em Milão
    • d.Distrofia muscular – Associação newsletter (MDA) em marcos na pesquisa
  • 9. Distrofia muscular de Becker
    • a. Ensaio humano: a terapia genética
 Transplante de células-tronco para doenças hereditárias adicionais (todas as terapias são alogênicas)
  • 1. Epidermólise Bolhosa
  • 2. Doenças por armazenamento dos lisossomos (em transplante de útero)
 Transplante de células-tronco para novas indicações (todas as terapias são alogênicas)
  • 1. HIV – “paciente de Berlin” revista médica, CNN relatório
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Tratamentos experimentais

São doenças para as quais os tratamentos com células-tronco ainda não foram testados em seres humanos. Estes estudos são conduzidos em laboratório, quer com culturas de células ou em animais que imitam a doença humana.

 Terapia Gênica e células-tronco (todas as terapias são autólogas)
  • 1. Isquemia crítica
    • a. Modelo de camundongo: ligar genes para construir nova vasos sanguíneos publicação , artigo ADA
 Transtornos neurológicos
  • 1. Doença de Alzheimer
  • 2. Doença de Parkinson
 Medicina Regenerativa
  • 1. Coração
    • a. Crescimento das células do músculo cardíaco a partir de sangue do cordão umbilical alogênico
  • 2. Fígado
    • a. Crescimento celular
    • b. Cirrose
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Ensaios clínicos com células-tronco de tecido do cordão

 Auto-Imune
  • 1. Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
    • a. Publicado 2 relatos de caso: alogênico MSC
  • 2. Diabetes Tipo 1
    • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
  • 3. Esclerose Múltipla
    • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
 Cardiovascular
  • 1. Isquemia crítica
    • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
  • 2. Infarto
    • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
 Neurológica
  • 1. Ataxia hereditária
    • a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
    • b. Teste Publicado: MSC alogênico – Misc.
 Medicina Regenerativa
  • 1. Fígado
    • a. cirrose
  • 2. Queimaduras
    • a. Alogênico MSC
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