Conheça o que já é tratado com célula-tronco e o que está em pesquisa

- Terapias padrão
- Terapias em ensaios clínicos
- Tratamentos experimentais
- Ensaios clínicos com células-tronco de tecido do cordão
Terapias padrão
As doenças listadas abaixo já são tratadas com transplante de células-tronco hematopoiéticas, encontradas em maior quantidade no sangue do cordão umbilical. São tratamentos de terapia celular padrão, já utilizados rotineiramente no tratamento de doenças. Para algumas doenças, o transplante de célula-tronco é a única terapia, e em outras ele é empregado apenas quando as terapias de linha de frente falharam ou a doença é muito agressiva.
Leucemia Aguda
- 1. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
- 2. Leucemia mielóide aguda (LMA)
- 3. Leucemia aguda bifenotípica
- 4. Leucemia aguda Indiferenciada
Leucemia Crônica
- 5. Leucemia mielóide crônica (LMC)
- 6. Leucemia linfocítica crônica (LLC)
- 7. Leucemia mielóide crônica juvenil (JCML)
- 8. Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
Síndromes mielodisplásicas ( Mielodisplasia, às vezes é chamada de pré-leucemia)
- 9. Anemia refratária (AR)
- 10. Anemia refratária com sideroblastos em anel (ARSA)
- 11. Anemia refratária com excesso de blastos (AREB)
- 12. Anemia refratária com excesso de blastos em transformação (AREB-T)
- 13. Leucemia mielomonocítica crônica (LMMC)
Linfomas
- 14. Linfoma de Hodgkin
- 15. Linfoma não-Hodgkin ( linfoma de Burkitt )
Anemias (anemia é uma deficiência ou malformação de células vermelhas)
- 16. Anemia aplástica
- 17. Anemia diseritropoiéticos congênita
- 18. Anemia de Fanconi
- 19. Hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)
- 20. Aplasia pura de células vermelhas
Alterações herdadas de glóbulos vermelhos
- 21. Beta talassemia major
- 22. Anemia de Blackfan-Diamond
- 23. Aplasia pura de células vermelhas
- 24. Doença Falciforme
Anormalidades herdadas de plaquetas
- 25. Trombocitopenia congênita
- 26. Trombastenia de Glanzmann
Doenças hereditárias do sistema imunológico – Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)
- 27. SCID com deficiência em adenosina deaminase (ADA-SCID)
- 28. SCID ligada ao X
- 29. SCID com ausência de células T & B
- 30. SCID com ausência de células T, células B normais
- 31. Síndrome Omenn
Doenças hereditárias do sistema imunitário – neutropenias
- 32. Síndrome de Kostmann
- 33. Mielocatexia
Doenças hereditárias do sistema imunitário – outras
- 34. Ataxia-telangiectasia
- 35. Síndrome do linfócitos nu
- 36. Imunodeficiência comum variável
- 37. Síndrome de DiGeorge
- 38. Linfo hemofagocítica
- 39. Deficiência de adesão leucocitária
- 40. Transtornos Linfoproliferativos (LPD)
- 41. Desordem linfoproliferativa ligada ao X
- 42. Síndrome de Wiskott-Aldrich
Distúrbios mieloproliferativos
- 43. Mielofibrose aguda
- 44. Metaplasia mielóide idiopática (mielofibrose)
- 45. Policitemia Vera
- 46. Trombocitemia essencial
Distúrbios dos fagócitos
- 47. Síndrome de Chediak-Higashi
- 48. Doença granulomatosa crônica
- 49. Deficiência de actina nos neutrófilos
- 50. Disgenesia reticular
Câncer de medula óssea
- 51. Mieloma Múltiplo
- 52. Leucemia de células plasmáticas
- 53. Macroglobulinemia Waldenstrom
Doenças hereditárias que afetam o sistema imunitário e outros órgãos
- 54. Hipoplasia cartilagem – cabelo
- 55. Doença de Gunther (porfiria eritropoiética)
- 56. Síndrome de Hermansky-Pudlak
- 57. Síndrome de Pearson
- 58. Síndrome de Shwachman-Diamond
- 59. Mastocitose sistêmica
Doenças hereditárias do metabolismo
- 60. Mucopolissacaridoses (MPS)
- 61. Síndrome de Hurler (MPS-IH)
- 62. Scheie (MPS-IS)
- 63. Síndrome de Hunter (MPS-II)
- 64. Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
- 65. Morquio Síndrome (MPS-IV)
- 66. Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
- 67. Síndrome de Sly, beta-glucuronidase Deficiência (MPS-VII)
- 68. Mucolipidose II (i-Cell Disease)
Distúrbios leucodistróficos
- 69. Adrenoleucodistrofia (ALD) / adrenomieloneuropatia (AMN)
- 70. Doença de Krabbe (Leucodistrofia celular globóide)
- 71. Leucodistrofia Metacromática
- 72. Pelizaeus-Merzbacher
Doenças por armazenamento dos lisossomos
- 73. Doença de Niemann-Pick
- 74. Doença de Sandhoff
- 75. Doença de Wolman
Desordens metabólicas hereditárias – Outros
- 76. Síndrome de Lesch-Nyhan
- 77. Osteopetrose
Tumores sólidos que não sejam originários do sangue ou do sistema imunológico
- 78. Neuroblastoma
- 79. Retinoblastoma
Terapias em ensaios clínicos
Estas são doenças para as quais os tratamentos com células-tronco parecem ser benéficos, mas ainda não foram adotados como terapia padrão. Para algumas destas doenças, os transplantes de células-tronco apenas retardam a progressão da doença, mas não produzem a cura. Para outras, os tratamentos de doenças com célula-tronco podem ajudar a efetuar uma cura, mas são necessárias mais pesquisas para determinar os pacientes que seriam os melhores candidatos para a terapia com células-tronco, a dose de células-tronco ideal, o melhor método de infusão celular, etc.
Nos Estados Unidos e também no Brasil, os pacientes com estes diagnósticos só podem ter acesso à terapia com células-tronco se estiverem matriculados em um ensaio clínico (participando de uma pesquisa). Os pacientes que procuram uma avaliação para a sua situação podem consultar o site do governo americano www.clinicalTrials.gov.
As fases de ensaios clínicos (pesquisas em seres humanos) são definidas como se segue:
- Fase 1:Estudo de segurança, para ver se o processo, ou fármaco, é bem tolerado e seguro para o paciente.
- Fase 2:Maior número de pacientes incluídos no estudo para medir a eficácia do novo tratamento contra um grupo de controle.
- Fase 3:Estudo com grande número de pacientes para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dosagem e administração, e para controlar os efeitos secundários anteriores para autorização como tratamento disponível à população e lançamento no mercado.
- Fase 4:Estudos pós-comercialização para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e uso otimizado.
Doenças Autoimunes
- 1.Doença do Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
- a. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – pediátricos: Prochymal ™ – com células mesenquimais (encontradas em maior quantidade no tecido do cordão umbilical). Clique aqui e veja as diferenças entre as células-tronco
- b. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – adulto: Prochymal™ – células mesenquimais
- c. Renais transplantados ccom células-tronco de doador de medula óssea alogênico
- 2. Diabetes Tipo, 1 (anteriormente chamado de diabetes juvenil)
- a. Publicado Fase 1 do experimento: células-tronco de cordão autólogos
- b. Matriculando pacientes Fase 1 do experimento: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
- c. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
- d. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical alogênicos
- 3. Aprovado Fase 2 Trial: alogênico Prochymal™ – células mesenquimais
- 4. Doença de Crohn
- a. Ensaio de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta, (este foi primeiro ensaio de células da placenta aprovado pela FDA )
- b. Ensaio clínico de fase 2 autólogo: transplantes de células-tronco
- c. Ensaio clínico de fase 3 alogênico: Prochymal™ – células mesenquimais
- d. Ensaio clínico de fase 3 autólogo: ASTIC
- e. Retocolite ulcerativa fase 2 alogênico: células-tronco adultas MultiStem™ preparadas por Athersys
- 5. Artrite reumatóide
- a. Ensaio clínico de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta
- 6. Lúpus
- a. Teste autólogo: as células-tronco do sangue periférico
- b. Estudo de laboratório em camundongos: MSC alogênico de sangue do cordão umbilical
- 7. Esclerose múltipla (esse distúrbio pode ser categorizado como autoimune ou neurológico)
- a. Europeu 2006 – retrospectiva medula óssea autóloga
- b. Europeu 2010 de revisão de várias doenças autoimunes – autólogo de medula óssea
Doenças Cardiovasculares
- 1. Reparação cardíaca e recuperação
- a. Artigo de revisão: aplicações adultas de medula óssea autóloga
- b. Relatório cardiomiopatia caso: sangue do cordão umbilical alogênico & MSC placentária
- c. Desenvolvimento de tratamento de ataque cardíaco com sangue do cordão umbilical alogênico
- d. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – UK NHS, REGEN-AMI
- e. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Eli Lilly et al, REPAIR-AMI
- f. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Miltenyi Biotec GmbH, Perfeito
- g. Ensaio de Fase 3: medula óssea autólogo – FCB-Pharmicell, SEED MSC
- h. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- México Natnl. Coração Inst., Tracia
- i. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- U. Oulu na Finlândia
- j. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Royan Inst. Irã
- k. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Baxter Renovar ™
- l. Trial: MSC alogênico para o coração ataques Mesoblast Revascor ™
- 2. Defeitos congênitos do coração (os de nascença mais comuns)
- a. Primeiro ensaio clínico de enxertos vasculares cultivados a partir de células autólogas
- b. Trial: efeitos colaterais neurológicos de sangue do cordão umbilical autólogo na Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)
- c. Julgamento publicado: sangue do cordão umbilical autólogo para a cirurgia de coração aberto
- 3. Isquemia crítica
- a. Ensaio de Fase 3: A medula óssea autóloga – preparado por Aastrom Biociências™
- b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
- 4. Doença de Buerger
- a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
- 5. Acidente Vascular Cerebral Isquêmico
- a. Artigo de revisão
- b. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais autólogas
- c. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais alogênicas
- d. Ensaio de Fase 2: alogênico de células-tronco da placenta – preparados pela Celgene
- e. Ensaio de Fase 2: células-tronco MultiStem™ alogênico de medula óssea e outros tecidos adultos preparado por Athersys
- f.Ensaio de Fase 1: sangue do Cordão alogênico
Doenças Neurológicas
- 1. Paralisia cerebral
- a. Publicado Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo
- b. Matriculando pacientes fase 2, em Duque Medical Center, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo para PC espástica
- c. Matriculando pacientes fase 2 na Medical College of Georgia, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo
- d. Matriculando pacientes em Monterrey, México: sangue do cordão umbilical placentário autólogo & blood para hipóxia
- e. Ensaio clínico de fase 2 à espera de aprovação na Austrália: sangue do cordão umbilical autólogo
- f. Matriculando pacientes fase 2 na Coréia: sangue do cordão alogênico
- 2. Encefalopatia hipóxico isquêmica (HIE)
- a. Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo dentro de 2 semanas do nascimento
- 3. Autismo
- a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão
- 4. Traumatismo crânio-encefálico (TCE é a causa mais comum de morte em crianças pequenas)
- a. Ensaio de Fase 1: A medula óssea autóloga
- b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
- 5. Lesão Medular (LM)
- a. Publicado Fase 1 do experimento: medula óssea autóloga
- b. Relato de Caso e Revisão: medula óssea alogênica
- c. Teste planejado: sangue do cordão alogênico
- d. (Aparte: o primeiro ensaio clínico com células-tronco embrionárias é por essa condição)
- 6. Perda auditiva (adquirida neurossensorial)
- a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
- b. Pesquisas anteriores em animais
- 7. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
- a. Ensaio de Fase 1: autólogos com células-tronco mesenquimais (MSC) da medula óssea
- b. Artigo de revisão
- c. Publicado relato de caso – sangue do cordão umbilical alogênico
- 8. Esclerodermia
- a. Estudo SCOT
- 9. Doença de Alzheimer
- a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
- 10. Misc. “Condições degenerativas”
- a. Estudo de segurança publicado: sangue do cordão alogênico
Doenças Ortopédicas
- 1. Reparação de fenda palatina (alveolar)
- a. Estudo publicado: semeadura de andaime com células-tronco da medula óssea autólogas é o preferido para enxerto ósseo
- 2. Reparação da cartilagem
- a. Ensaio de Fase 3: sangue do cordão alogênico preparado por Medipost™
Células-tronco e terapia genética para doenças hereditárias (todas as terapias são autólogas)
- 1. Adrenoleucodistrofia cerebral
- 2. Fibrose cística
- 3. Anemia de Fanconi
- 4. Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)
- 5. Anemia Falciforme
- 6. Talassemia
- 7. Síndrome de Wiskott-Aldrich
- 8. Distrofia Muscular de Duchenne
- a. Julgamento humano em Ohio, EUA: terapia genética
- b. Julgamento humano, em Milão, Itália: terapia genética
- c. Artigos de Giulio Cossu Dr., PI de julgamento humano em Milão
- d.Distrofia muscular – Associação newsletter (MDA) em marcos na pesquisa
- 9. Distrofia muscular de Becker
- a. Ensaio humano: a terapia genética
Transplante de células-tronco para doenças hereditárias adicionais (todas as terapias são alogênicas)
- 1. Epidermólise Bolhosa
- 2. Doenças por armazenamento dos lisossomos (em transplante de útero)
Transplante de células-tronco para novas indicações (todas as terapias são alogênicas)
- 1. HIV – “paciente de Berlin” revista médica, CNN relatório
Tratamentos experimentais
São doenças para as quais os tratamentos com células-tronco ainda não foram testados em seres humanos. Estes estudos são conduzidos em laboratório, quer com culturas de células ou em animais que imitam a doença humana.
Terapia Gênica e células-tronco (todas as terapias são autólogas)
- 1. Isquemia crítica
- a. Modelo de camundongo: ligar genes para construir nova vasos sanguíneos publicação , artigo ADA
Transtornos neurológicos
- 1. Doença de Alzheimer
- 2. Doença de Parkinson
Medicina Regenerativa
- 1. Coração
- a. Crescimento das células do músculo cardíaco a partir de sangue do cordão umbilical alogênico
- 2. Fígado
- a. Crescimento celular
- b. Cirrose
Ensaios clínicos com células-tronco de tecido do cordão
Auto-Imune
- 1. Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
- a. Publicado 2 relatos de caso: alogênico MSC
- 2. Diabetes Tipo 1
- a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
- 3. Esclerose Múltipla
- a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
Cardiovascular
- 1. Isquemia crítica
- a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
- 2. Infarto
- a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
Neurológica
- 1. Ataxia hereditária
- a. Pesquisa Clínica: MSC alogênico
- b. Teste Publicado: MSC alogênico – Misc.
Medicina Regenerativa
- 1. Fígado
- a. cirrose
- 2. Queimaduras
- a. Alogênico MSC